Genetska terapija mogla bi potencijalno da omogući lekarima da izleče neke od najsmrtonosnijih vrsta kancera i retkih naslednih bolesti, sa samo jednom injekcijom. Američka agencija za hranu i lekove nedavno je odobrila upotrebu tri nova leka za borbu protiv raka, baziranih na genetski modifikovanim ljudskim ćelijama. Naučnici kažu da će i do 80 odsto svih vrsta kancera reagovati na gensku terapiju u budućnosti. I to je samo početak.
Kristijan Gvardino, star 17 godina, je talentovani pevač iz Njujorka koji je stigao do polufinala američkog takmičenja “Ja imam talenat” na mreži En Bi Si. Ali takmičiti se, nije bilo jednostavno. Kristijan je rođen sa retkom naslednom bolešću oka koja postepeno izaziva slepilo. Do svoje 12 godine on je mogao da vidi samo jako svetlo.
Kada je napunio 13, Gvardino je primljen na kliničko ispitivanje nove genetske terapije u kojem je upotrebljen lek pod nazivom Luksturna. On je napravljen kao pomoć onima koji pate od mutacije gena RPE 65, koji proizvodi protein neophodan za normalan vid.
Elizabet Gvardino sa sinom Kristijanom
“Doktor Benet i njegov tim uspeli su da kloniraju gen RPE 65 koji je kod Kristijana nedostajao. Jednom kada se primio, taj gen počeo je da proizvodi protein koji je nedostajao”, objasnila je njegova majka Elizabet.
“Posle genetske terapije mogao sam da vidim fenomenalne stvari kao što su mesec, zvezde, zalazak sunca, sneg. Te stvari nisam mogao da vidim pre terapije”, kaže Kristijan.
Kasnih osamdesetih godina prošlog veka, naučnici su ustanovili da su limfociti u ljudskom telu sposobni da unište melanom. Ali bilo je potrebno još dvadeset godina pre nego što su uspeli da genetski modifikuju ćelije protiv drugih vrsta kancera i da ih transplantiraju u telo pacijenta.
“U limfocit stavljamo gen koji kodira tu sposobnost da prepozna kancer i to radimo pomoću virusa. Reč je o specijalnom virusu koji može da ugradi gen u taj limfocit. Zatim smo ih uzgojili u velikom broju. To nam daje veliku količinu ćelija koje mogu da prepoznaju kancer, koje zatim intravenozno ubrizgavamo pacijentu”, navodi šef hirurgije u Nacionalnom institutu za zdravlje Stiven Rozenberg.
To znači da jedna injekcija potencijalno može da ubije ćelije raka.
“Molekuli koje smo ciljali nisu normalne ćelije. Zato nismo uočili bilo kakvo uništavanje normalnih ćelija kao što se to može videti sa hemoterapijom. Te komplikacije ne postoje. Ali ponekad, imunološki sistem može da počne da ispušta molekule koji mogu da izazovu nizak krvni pritisak i neke druge simptome.”
Zato su potrebna dodatna istraživanja u vezi sa bezbednošću i delotvornosti nove terapije.
“Želimo da osiguramo da su posle određenog vremena ljudi bezbedni sa tim, jer te genetske terapije mogu da utiču na određene gene i zato smo zatražili duže vreme za procenu”, poručio je Piter Marks iz Uprave za hranu i lekove.
Nova terapija je veoma skupa. Cena leka koji je primio Kristijan je pola miliona dolara, po oku, ali za pacijente koji ne reaguju na tradicionalne tretmane, mogla bi da pruži jedinu nadu za izlečenje.